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责任编辑:鲍梓欣
大众网记者 李欣 东营报道
7月20日,治疗罕见病I型神经纤维瘤病的“孤儿药”——司美替尼,由胜利油田中心医院儿外科开出东营地区首张处方,标志着I型神经纤维瘤病患者可以在东营市按照指征进行医保报销用药。
15岁的明明(化名)幼年起颈部、背部多处皮肤颜色呈淡咖啡色,其父亲也有类似表现,后求治多家医院,最终在胜利油田中心医院被确诊为I型神经纤维瘤病,且明明的体内存在多个丛状神经纤维瘤。这是一种罕见的、进行性的常染色体显性遗传性疾病,患者多幼年起病,临床表现复杂,以咖啡牛奶斑和神经纤维瘤为特征,可伴多系统受累,其中30%—50%的患者会出现丛状神经纤维瘤,导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状,且有肿瘤恶变风险。
随着年龄的增长,明明面部的瘤体逐渐增大,并对周围组织造成压迫。虽然在2023年4月28日,治疗该罕见病的靶向治疗新药——司美替尼就已在中国获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者,但每年高昂药费让明明的家庭望而却步,一直在等待司美替尼纳入医保的那一天。
今年,司美替尼纳入医保后,胜利油田中心医院儿外科副主任史济洲牵头的神经纤维瘤病MDT团队对明明的病情进行全面评估,立刻开始申请临采司美替尼,在医院各个部门的通力合作下,药物很快就到了明明手里,得益于医保政策的保障,明明的家庭经济负担得到极大减轻。
近年来,胜利油田中心医院儿外科大力关爱罕见病患者,牵头在全市成立首家I型神经纤维瘤病多学科会诊团队,努力为患者提供及时、权威的诊断与治疗。
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